(Correction du paragraphe 7 de l'article du 25 septembre pour supprimer la référence à l'approbation accélérée du médicament d'Amylyx contre la SLA)
26 septembre (Reuters) - Les examinateurs de la Food and Drug Administration (FDA) ont exprimé lundi des inquiétudes quant à la sécurité et à l'efficacité du traitement de BrainStorm Cell Therapeutics BCLI.O contre une maladie neurodégénérative rare et mortelle appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA) .
Les actions de la société étaient en baisse de près de 40,4 %, à 49 cents, dans les premiers échanges.
Le traitement de Brainstrom, NurOwn, est en cours d'examen pour le traitement de la SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig, qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière.
Dans ses documents d'information, la FDA a déclaré qu'elle ne pensait pas qu'il y avait suffisamment de preuves pour étayer le bénéfice clinique de NurOwn, ajoutant qu'il manquait un grand nombre de données.
L'autorité de réglementation sanitaire a également relevé une incidence plus élevée de décès dans le groupe traité et a déclaré que cela indiquait une absence de bénéfice en termes de survie et justifiait un examen plus approfondi.
En novembre de l'année dernière, la FDA avait refusé d'accepter la demande de traitement après que BrainStorm n'eut pas atteint l'objectif principal dans une étude de phase avancée. La société a tout de même continué à déposer sa demande en signe de protestation.
Au cours de l'année écoulée, la FDA a donné son feu vert au médicament Relyvrio d'Amylyx Pharmaceuticals AMLX.O et a accordé une autorisation accélérée au médicament Qalsody de Biogen BIIB.O pour le traitement de la SLA. Le processus d'approbation d'Amylyx a été particulièrement long en raison des inquiétudes suscitées par ses données.
Cependant, Amylyx avait le soutien de l'ALS Association, mais le groupe a refusé de prendre position pour ou contre la thérapie de BrainStorm bien qu'il soit le plus grand bailleur de fonds pour la défense des patients pour le traitement, avec un investissement total de 500 000 $, en raison des inquiétudes concernant ses données.
"Les témoignages étonnants que nous avons vus en ligne ne correspondent pas aux données que BrainStorm a partagées avec nous ou qui ont été publiées dans des publications évaluées par des pairs", a déclaré l'association sur son site web .
Un groupe de conseillers externes de la FDA doit se prononcer mercredi sur l'efficacité de la thérapie chez les patients atteints de SLA.
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